本文“执业药师术语的精准定义”由出国留学网执业药师栏目整理，希望对考生有所帮助。
当今，医疗和生物药学研究正处在数据革命之中。网络系统、电子健康档案、电子保险索赔数据库、社交媒体、病人登记、智能手机和其他个人设备对人类健康和医疗保健共同组成一个巨大而多样的新数据来源。而且，这些“真实世界”的资源可以提供病人所处环境(无论在家里还是在工作单位)以及其日常生活的社会环境的数据。许多研究人员迫切希望通过研究这些数据可以为病人健康和医疗产品的安全性和有效性评价提供更准确、更精准的答案，因为只有这样做，才能比以前更快、更高效、并以更低的成本开展临床试验。
但是在实现医疗数据产生的戏剧性革命之前, 我们必须克服许多现实在物质基础方面和科学技术方面的挑战。其中，必须解决的第一个问题就是术语的精准定义。
1. 术语定义
虽然“数据”、“信息”、“证据”等词汇经常被用作可以互换的术语, 实际上其含义却大相径庭。数据通常理解为一些事物或过程的原始测量值。它们本身是毫无意义的，只有当我们就被测量事物以及测量方法添加上特别的诠释后才成为信息。这些信息经过分析和综合才最终变成证据，进而用来指导决策。换句话说, 仅仅有数据是不够的, 即使是巨量的数据，我们需要的是证据, 只有证据才能用于回答科学和临床的问题。
我们谈到“真实世界的数据”或“真实的证据”时，又意味着什么呢?
通常发生在严格控制的环境中的临床研究，可能并不能反映在医疗保健系统之外的普通病人的护理情况和日常生活。进一步说，那些参加临床试验的病人是根据预定的标准精心挑选的，可能排除了许多其他患者，特别是那些有其他疾病、服用其他药物、或不能前往临床研究机构的病人。换句话说, 从这些研究中收集的数据，可能不能反映“真实世界”中许多病人的状况和医务人员的实践，而这些问题可能会导致我们在理解评价医学治疗的有效性和安全性时存在重大局限性。临床医生和患者必须能够认识到临床试验结论存在的局限性问题，即将所控制的环境中完成的将某些患者群体排除在外的临床试验研究的结论，因此对他们的专业和个人经验是一个很大的挑战。因此，一个包括更全面和更多样化的个人和临床环境的临床研究将最终产生更好的科学证据以用于对医疗产品的使用和治疗作出决策。
同样，即使“真实的证据”也有自己的问题，必须认真理解和处理。首先，“真实世界”可能被误解为与绝对正确有更紧密的关系，或者说真实世界的测量比控制环境的测量更有优势。例如在“真实世界”中从一个人的个人设备或健康应用程序测量的血压比在医生的办公室测量的更好(或更可靠和更准确) 吗?它或许可能是病人在访问医生期间血压出现异常升高也未可知。同时，我们又知道多少用病人自己的仪表测定的数据是准确的呢?病人测量血压的方法正确吗?有没有受其他因素的影响?用它真的可以产生证据吗?我们已经认识到依赖于有目的的收集数据的复杂性远比预期的最初的目的要大许多。
在大多数情况下，“真实的证据”被认为是已经收集数据的反映，例如研究人员做综述和回顾性分析的流行病学或队列数据。另一个感兴趣的问题是随机试验是否可以在这些“真实世界”的环境中进行。在对治疗方法作比较时，必须考虑到治疗方法虽不是随机分配，但却仍可反映了一些有关病人的可能特点。当然, 正因为如此，要做随机临床试验。
2. 寻求复杂问题的更好术语
从临床研究人员、医师和病人收集到的数据源对提高医疗服务的质量、安全、效率具有巨大的潜力。但当我们在努力理解影响深远的技术变革的承诺和局限时，我们需要更加务实地来谈论这些复杂的主题, 应当能够让我们以多维度的方式有目的地(例如，能适当地用于监管决策)从多方面去把握“真实的证据”，即来源于从真实病人的多样性的实际体验收集到的数据衍生的证据，代表了从根本上更好地理解疾病和健康的重要一步。在我们开始采纳“真实世界的数据”到我们创建科学证据的过程中时, 我们开始认识到并有效地去解决他们所带来的挑战，我们可能会发现我们获得的答案的质量将在很大程度上取决于我们是否能够用一种有意义的方式去提出问题。
( 来源：http://blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2015/12/, 作者：Robert M. Califf, M.D. andRachel Sherman,M.D.,M.P.H. ，翻译：田少雷，审校：董江萍)
原文刊登于《国际药品检查动态研究》第1卷第3期(总第3期)，2016，P1
执业药师栏目为您推荐：